فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن کے ریگولیٹرز نے منگل کو لو گیہریگ کی بیماری کی ایک نایاب شکل کے لیے ایک قسم کی پہلی دوا کی منظوری دے دی ہے، حالانکہ انہیں مزید تحقیق کی ضرورت ہے اس بات کی تصدیق کے لیے کہ یہ واقعی مریضوں کی مدد کرتی ہے۔
ایف ڈی اے نے غیر معمولی جینیاتی تبدیلی والے مریضوں کے لیے بائیوجن کی انجیکشن کے قابل دوا کی منظوری دی ہے جس کا اندازہ لگایا گیا ہے کہ امریکہ میں 500 سے کم افراد متاثر ہوں گے، یہ ALS، یا امیوٹروفک لیٹرل سکلیروسیس کی موروثی شکل کے لیے پہلی دوا ہے، جو ایک مہلک بیماری ہے جو اعصابی خلیوں کو تباہ کر دیتی ہے۔ چلنا، بات کرنا اور نگلنا جیسے افعال۔
منظوری ایف ڈی اے کے تیز رفتار راستے کے ذریعے حاصل ہوئی، جو مریضوں کو فائدہ پہنچانے کی تصدیق کرنے سے پہلے، امید افزا ابتدائی نتائج کی بنیاد پر ادویات کو لانچ کرنے کی اجازت دیتی ہے۔ یہ شارٹ کٹ سرکاری نگرانوں اور کانگریس کے تفتیش کاروں کی طرف سے بڑھتی ہوئی جانچ پڑتال کے تحت آیا ہے۔
ایف ڈی اے بائیوجن سے مطالبہ کر رہا ہے کہ وہ ان لوگوں کے ٹرائل میں دوائی کا مطالعہ جاری رکھے جو جینیاتی تغیر تو رکھتے ہیں لیکن ابھی تک ALS کی علامات نہیں ہیں۔
ALS کے مریضوں کو امید ہے کہ یہ فیصلہ اس بیماری سے لڑنے کے لیے مزید تیز رفتار منظوریوں کی بنیاد رکھ سکتا ہے، جس سے امریکہ میں 16,000 سے 32,000 افراد متاثر ہوتے ہیں۔ FDA طویل عرصے سے کینسر اور دیگر مہلک حالات کے لیے ادویات کی دستیابی کو تیز کرنے کے لیے تیز رفتار منظوری کا استعمال کر رہا ہے۔
ٹوفرسن نامی دوا کو جینیاتی میسنجرز کو روکنے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے جو پروٹین کی ایک زہریلی شکل پیدا کرتے ہیں جس کے بارے میں خیال کیا جاتا ہے کہ ALS کے تقریباً 2% مریضوں میں یہ بیماری پھیلتی ہے۔ کیمبرج، میساچوسٹس کی بنیاد پر بائیوجن اسے برانڈ نام Qalsody کے تحت فروخت کرے گا۔ مریضوں کو دو ہفتوں کی مدت میں دوائی کے تین ابتدائی ریڑھ کی ہڈی کے انجیکشن ملتے ہیں، اس کے بعد ماہانہ خوراک دی جاتی ہے۔ منشیات سے منسلک سب سے زیادہ عام ضمنی اثرات درد، تھکاوٹ اور ریڑھ کی ہڈی کے سیال میں اضافہ تھے۔
بائیوجن کا 100 افراد پر مشتمل مطالعہ یہ ظاہر کرنے میں ناکام رہا کہ دوائی نے ڈمی علاج کے مقابلے میں بیماری کو نمایاں طور پر سست کر دیا۔ مریضوں کو چھ ماہ سے زیادہ عرصے تک ایک ایسے پیمانے کا استعمال کرتے ہوئے ٹریک کیا گیا جو لکھنے، چلنے اور سیڑھیوں پر چڑھنے سمیت بنیادی نقل و حرکت کے زوال کی پیمائش کرتا ہے۔
لیکن جن لوگوں نے ٹوفرسن حاصل کیا انہوں نے زہریلے پروٹین کی سطح میں نمایاں تبدیلیاں ظاہر کیں اور ایک دوسرے اعصابی کیمیکل جو بیماری کے بڑھنے کا ایک اہم اشارہ سمجھا جاتا ہے۔
ایف ڈی اے نے منظوری کا اعلان کرتے ہوئے ایک بیان میں کہا کہ "نتائج سے مریضوں میں طبی فائدے کی پیش گوئی کا معقول امکان ہے۔”
پچھلے مہینے ایف ڈی اے کے مشیروں کے ایک بیرونی پینل نے متفقہ طور پر ووٹ دیا کہ ان تبدیلیوں کو مشروط منظوری دینے کی ضرورت ہے جبکہ دوائی کے فائدے کی تصدیق کے لیے مزید ڈیٹا اکٹھا کیا گیا ہے۔ اسی پینل نے کہا کہ بائیوجن کا موجودہ ڈیٹا، بشمول ناکام مریض کا مطالعہ، مکمل منظوری کی ضمانت دینے کے لیے اتنا مضبوط نہیں تھا۔
ایف ڈی اے کے ریگولیٹرز کے پاس ایسی دوائیوں سے تیز رفتار منظوری حاصل کرنے کا اختیار ہے جو اپنے متوقع وعدے پر پورا نہیں اترتی، حالانکہ حال ہی میں، انہوں نے اس طاقت کو شاذ و نادر ہی استعمال کیا۔ حالیہ برسوں میں، FDA نے غیر ثابت شدہ ادویات کو مارکیٹ سے باہر نکالنے کی کوششیں تیز کر دی ہیں، اس تنقید کے درمیان کہ بہت سی مہنگی، غیر موثر دوائیں برسوں تک دستیاب رہتی ہیں۔
اسی وقت، ایف ڈی اے نے الزائمر اور اے ایل ایس سمیت نایاب اور کمزور اعصابی امراض کے لیے ادویات کی منظوری میں "ریگولیٹری لچک” میں اضافہ دکھایا ہے۔
ستمبر میں، ایف ڈی اے نے ایک اور ALS دوا کو مکمل منظوری دے دی جو ایک چھوٹے، درمیانی مرحلے کے مطالعے کی بنیاد پر تھی جس میں مریض زیادہ آہستہ آہستہ ترقی کرتے ہوئے دکھائی دیتے ہیں اور کئی مہینے زیادہ زندہ رہتے ہیں۔ عام طور پر، ایف ڈی اے کو دو بڑے مطالعات یا ایک مطالعہ کی ضرورت ہوتی ہے جو بقا میں "بہت قائل” بہتری کا مشورہ دیتی ہے۔
کچھ بیمہ کنندگان کے پاس اس کے غیر یقینی فائدہ اور $158,000-سالانہ لاگت کا حوالہ دیتے ہوئے، نئی دوا، Relyvrio تک محدود رسائی ہے۔
بائیوجن نے منگل کو اپنی دوائی کی قیمت کا اعلان نہیں کیا لیکن کہا کہ یہ "حال ہی میں شروع کیے گئے دوسرے ALS علاج سے موازنہ” ہوگی۔
ALS ایسوسی ایشن اور دیگر مریضوں کے گروپوں نے منظوری کا خیر مقدم کیا۔
"یہ ایک سال سے بھی کم عرصے میں دوسرا موقع ہے کہ ہماری کمیونٹی ALS کے علاج کے لیے ایک نئی دوا کی منظوری کا جشن منا رہی ہے اور ہمیں مستقبل کے لیے بہت امیدیں ہیں،” گروپ کے صدر اور سی ای او کالنیت بالاس نے کہا۔
Relyvrio کی گزشتہ سال کی منظوری کے بعد سے، ALS کے مریضوں اور وکلاء نے بیماری کے مزید علاج پر غور کرنے کے لیے FDA پر دباؤ ڈالنا جاری رکھا ہے۔ اس میں چھوٹے ڈرگ میکر برین اسٹورم سیل تھیراپیوٹکس کا تجرباتی اسٹیم سیل علاج شامل ہے۔
ایک غیر معمولی اقدام میں، ایف ڈی اے نے حال ہی میں علاج پر ایک عوامی اجلاس منعقد کرنے پر اتفاق کیا، اس کے باوجود کہ اس سے قبل کمپنی کی درخواست پر غور کرنے سے انکار کیا گیا تھا، اس کے بنیادی مطالعے کے ناکام نتائج کا حوالہ دیتے ہوئے
ایف ڈی اے نے اب ALS کے لیے چار دوائیوں کی منظوری دی ہے، جن میں سے صرف ایک کو زندگی بڑھانے کے لیے دکھایا گیا ہے۔ یہ بیماری بتدریج بنیادی حرکات اور – بالآخر – سانس لینے کے لیے درکار اعصابی رابطوں کو ختم کر دیتی ہے۔ اس کا کوئی علاج نہیں ہے اور زیادہ تر لوگ تشخیص کے تین سے پانچ سال کے اندر مر جاتے ہیں۔
ایمریٹس 24|7 کو گوگل نیوز پر فالو کریں۔